患者于1998年行右肾透明细胞癌术，术后行干扰素治疗1月余，2009年发现双肺多发占位，2009年11月开始口服培唑帕尼800 mg QD治疗。治疗2周期病灶缩小，治疗4周期达疾病稳定（SD），治疗期间出现肝损3度、血压升高、口腔黏膜炎、腹泻1~2度，培唑帕尼减量至600 mg口服治疗，疾病持续稳定。迄今患者术后已累计生存达18年，累计应用培唑帕尼治疗7年，生存状况良好。 姓名：高某 性别：男性 年龄：74岁 患者1998年行右肾透明细胞癌术，术后行干扰素治疗1月余。2009年因憋气/胸闷于石景山医院就诊。2009年10月19日，行胸部增强CT检查发现双肺多发结节，左肺门肿大淋巴结，纵隔小淋巴结，腹部改变，结合病史考虑转移，并建议进一步追查（图1）。2009年10月20日，行腹部CT发现腰3椎体骨转移（图2）。于2009年11月入北京肿瘤医院就诊。既往血糖升高。 图1 2009年10月19日胸部CT检查 双肺纹理走行顺畅，肺内透亮度均匀，双肺见多发大小不等结节，较大约28×23 mm（IMA26），未见肺内结节或斑片影；纵隔4组见小淋巴结，小于10 mm，左肺门见一肿大淋巴结，约26×21 mm（IMA42）；锁骨上区及双腋下未见肿大来不及；双侧胸膜稍增厚，未见胸水征象；扫及发现双肺多发占位胸廓诸骨未见明确破坏征象；胃小弯可见一淋巴结，约1 cm（IMA13）。 图2 2009年10月20日腹部CT检查 口服培唑帕尼800mg QD治疗2周期复查病灶有缩小，治疗4周期疗效评价为SD（缩小）。治疗期间患者出现3度肝损伤(最高(ALT221iu/l）、血压升高、口腔黏膜炎、1~2度腹泻。考虑肝损害，予以减量至600mg Qd治疗，未再出现肝转氨酶显著升高，期间出现甲状腺功能减退，甲状腺素替代治疗未诉不适，每3个月复查，疗效评价均为SD。2017年4月21日，体格检查一般情况可，心肺未见异常。肿瘤复查未见增大。 2017年3月复查病灶大致同前，胃小弯淋巴结基本消失，腰3转移消失（图3）。 图3 2017年3月29日复查腹部CT：胃小弯淋巴结基本消失，腰3转移消失 肾透明细胞癌是最常见的肾脏肿瘤，约30%的患者在诊断时已经发生转移。目前晚期肾透明细胞癌的治疗已经是靶向治疗时代，其中主要以酪氨酸激酶抑制剂（TKI）为主，国内先后上市了索拉非尼、舒尼替尼、依维莫司、阿昔替尼、培唑帕尼等，其中，培唑帕尼与舒尼替尼是获得1类循证医学推荐的一线治疗用药，二者在既往的临床Ⅲ期研究中与安慰剂或干扰素相比，均显示了无进展生存（PFS）的获益，并得到了国内外众多指南的一致推荐。对于这两种药物临床如何选择呢？Robert J. Motzer等实施了一项全球多中心临床Ⅲ期随机对照研究，即COMPARZ研究。 该研究自2008年8月至2011年9月在北美、欧洲、澳大利亚和亚洲的14个国家（包括中国）共纳入1110例患者，以1︰1随机分组，分别给予培唑帕尼800 mg/d连续治疗（557例）或舒尼替尼4/2方案（4周50 mg/d，停药2周，553例）。结果显示，培唑帕尼的PFS非劣于舒尼替尼，研究者评审的中位PFS为：10.5个月和10.2个月。两组OS相当，培唑帕尼和舒尼替尼组分别达28.4个月和29.3个月，而培唑帕尼组的肿瘤应答率显著更高。与培唑帕尼组相比，舒尼替尼组患者有更高的疲劳（55%对63%）、手足综合征（29%对50%）和血小板减少症（41%对78%）发生率；而培唑帕尼组患者的丙氨酸氨基转移酶（ALT）水平升高率则高于舒尼替尼组（60%对43%）。在治疗前6个月14种健康相关生活质量较基线的比较中，培唑帕尼组有11种有显著优势，尤其是在疲劳或口腔、喉咙、手或足疼痛等方面，给患者带来了更高的生活质量和治疗满意度。该研究最终结果于2013年在《新英格兰医学杂志》发表，从而改写了晚期肾癌的临床治疗实践。 对于晚期肾癌的总体预后，靶向治疗的中位总生存时间为26-30个月左右，通常一线靶向药物治疗时间为1年左右，对于肺转移患者可以延长至2年左右，而该患者进入COMPARZ研究接受培唑帕尼治疗，持续接受培唑帕尼治疗迄今已累计治疗7年余，疗效评估持续维持缩小的SD，肿瘤获得良好的控制，生活质量良好，证实了培唑帕尼在临床实践中的良好疗效。也为肾透明细胞癌患者的临床一线靶向药物选择提供了有力的参考。 盛锡楠教授 副主任医师，副教授，硕士研究生导师，北京大学肿瘤医院肾癌黑色素瘤内科副主任。长期从事肿瘤内科临床和科研工作，擅长肾癌、膀胱癌、前列腺癌等泌尿肿瘤以及黑色素瘤的内科治疗。担任《中国肾癌诊治指南?2015版》执笔人，CSCO青委、CSCO肾癌专家委员会秘书，中国抗癌协会泌尿男生殖肿瘤专业委员会青委，北京抗癌协会泌尿男生殖肿瘤专业委员会委员兼秘书，CGOS分子靶向分委会常委。病例摘要
患者信息
治疗方案
治疗过程
讨论和小结
MCC批号VOR1706315 有效期2018-06-12，过期资料，视同作废
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